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靶向药物伊马替尼在复发或转移性胃肠间质（gastrointestinal stromal tumor，GIST）治疗中取得了良好的疗效，其客观缓解率约为46.0%～56.5%。

《胃肠间质瘤规范化外科治疗专家共识》建议如果术前评估不确定手术能否达到R0切除，或需要行联合多脏器手术，或预计术后发生并发症的风险较高，应考虑术前行伊马替尼治疗，在肿瘤缩小且达到手术要求后，再进行手术治疗。

以伊马替尼为代表的靶向治疗在复发转移性GIST治疗中效果显著，因而通过术前靶向治疗使GIST退缩降期，可能提高局部进展期GIST的切除率、手术安全性并且有利于脏器功能保护。

Fiore等报道了15例局部进展原发性GIST病人，术前接受伊马替尼治疗9个月，有14例病人获得明确的肿瘤缓解，肿瘤平均缩小34%，其中3例病人由原本不可切除转化为 R0 切除，7 例病人避免了联合脏器切除，术后3年无病存活率为77%。

而BFR14临床试验和一项欧洲10家肿瘤中心的回顾性研究也获得相近的治疗效果及生存时间

多中心Ⅱ期临床研究 RTOG- S0132/ACRIN 6665 与GAP研究结果显示，伊马替尼术前治疗是安全可行的，可提高R0切除率，但由于随访时间尚短，能否改善总生存期尚缺乏证据。

另外一项伊马替尼术前治疗Ⅱ期前瞻性临床研究显示，41例原发局部晚期、潜在可切除GIST病人，肿瘤平均直径为 10.8 cm，给予 6 个月甲磺酸伊马替尼400 mg/d（KIT基因外显子9突变病人给予800 mg/d）术前治疗后，34例病人进行手术切除（其中30例R0切除），3年无疾病进展存活率（PFS）为85.2%，提示局部晚期GIST接受6个月的伊马替尼术前治疗是安全有效的，手术切除范围可显著缩小。