博舒替尼自2013年3月起在德国获得批准用于治疗以前接受过治疗的成人中的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病。自2018年5月以来,该药物还被批准用于新诊断的慢性粒细胞白血病患者的慢性期一线治疗。
因为这种药可以抑制各种蛋白质,导致骨髓产生更多的粒细胞和胚细胞。所以用这种药物治疗的目的是以这种方式阻止CML的进展。
这种药有三种剂量(100,400和500mg)的片剂形式,每天服用一次。剂量取决于疾病的阶段,产生的副作用以及定期验血的结果。不过,它每天不应超过600毫克。如果副作用变得太严重,则停止治疗。
2018年,卫生保健质量和效率研究所(IQWiG,德国)希望了解,与目前的标准治疗相比,博舒替尼在新诊断的Ph+CML慢性期对成人是否有任何优势或劣势。
制造商提供了2018年正在进行的研究的数据,仅涉及之前未接受治疗的人。在这487名成年人中,一半接受了博舒替尼,另一半接受了伊马替尼治疗。至少两年后,该研究显示这些患者的结果如下:
博舒替尼有哪些优点?
关于水肿:该研究表明,博舒替尼在这方面具有优势。在博舒替尼组中,100名患者中约有13人出现水肿,而标准治疗组100人中有41人患有水肿。
关于骨骼肌,结缔组织和骨骼的疾病:这里的研究结果也表明,博舒替尼具有优势。服用博舒替尼的100人中约有34人有这种副作用。在标准治疗组中,这些副作用发生在100人中的59人中。
博舒替尼有哪些缺点?
严重的副作用:该研究表明,与标准治疗相比,博舒替尼在这方面具有缺点。严重的副作用发生得更早,更常见的是使用博舒替尼:100人中有65人,而标准治疗的100人中有48人。
严重的心脏问题:这也是研究表明博舒替尼有一个缺点。服用博舒替尼的100人中约有4人患有严重的心脏病。在对照组中,只有约100人中有1人有这些副作用。
严重腹泻:服用博舒替尼的100人中有8人出现严重腹泻,而接受标准治疗的100人中只有约1人出现严重腹泻。
该研究还表明,博舒替尼在以下副作用方面存在缺点:严重的血小板缺乏症(血小板减少症)、严重肝功能不全、胃肠道(胃和肠)问题以及皮疹。
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