依维莫司用于治疗那些使用常规抗癌药物(如舒尼替尼、索拉菲尼)而无效的晚期肾癌患者及伴有结节性硬化症(TS)的室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)患者。日前,该药有2.5mg和10mg两种规格。晚期肾癌患者推荐剂量为10mg:d-;SEGA患者的推荐剂量则根据体表面积而定,体表面积分别为0.5-1.2m2、1.3~2.1m2和2.2m2以上时,剂量分别为2.55和7.5mg:d。
临床数据：
在28名平均年龄为11岁的伴有结节性硬化症的SEGA患者中进行的一项开标记、单组试验评价了本品的安全性和有效性。人组前根据放射学证据判定患者SEGA的生长情况,其中有4名患者在接受本品治疗前因瘤体增大而接受手术切除。治疗天数中位数为24.4个月(4.7-37.4个月)。结果表明:治疗6个月后,共有9名患者最大病灶处的瘤体降低50%
临床反应：
以上,且这些患者持续应答时间中位数为266天(97-946天)。上述9名患者中有7人在实验结束后瘤体仍持续降低,降低幅度达50%以上。治疗前接受手术切除的4名惠者中有3人最大病灶处的瘤体也降低50%以上,另1人在治疗6个月时产生应答。治疗过程中无一患者出现新病灶。该试验中出现的最常见不良反应为口腔炎、上呼吸道感染、鼻窦炎、中耳炎和发热。
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