
原发免疫性血小板减少症(ITP)在成人中的发病率为5/10万~10/10万,临床表现以皮肤、黏膜出血为主,严重者可出现致命性出血。患者血小板减少持续超过12个月为慢性ITP。
大部分慢性ITP患者均接受过一线和(或)二线治疗,但部分患者血小板仍处于减低水平。多数情况下血小板计数与出血严重程度呈负相关PLT<30x109/L的患者中,1.6%-3.9%死于出血,因此PLT<30x 109几的患者给予适当的治疗是必要的。
艾曲波帕是一种口服促血小板生成剂,美国FDA于2008年11月批准上市作为ITP的二线治疗用药,国外众多临床研究结果证实了艾曲波帕在成人慢性ITP治疗中的疗效。
在国内随机、双盲、安慰剂对照临床试验。治疗第6周艾曲波帕组PLT,>50x 109/L的患者比例高于安慰剂组[64.71%(11/17)对11.11%(2/18),P=0.001],至少1次PLT>,50x109/L的患者比例亦高于安慰剂组[(94.11%(16/17)对33.33%(6/18)%,P<0.001]。
在未增加合并用药的情况下,艾曲波帕组64.7%的患者在治疗2周内获得PLT一>30x109/L,70.59%的患者在治疗期的50%时间内PLT/>50×109/L,治疗有效者出血均得到控制。
本研究结果表明,艾曲波帕治疗成人慢性ITP具有起效快、有效率高的优点,用药方便,患者耐受性好。对于长期血小板减少、自发出血明显,一线药物治疗无效、复发或不能耐受,以及不愿接受或不能耐受脾切除等其他二线治疗的患者,艾曲波帕均可作为治疗选择。
不过目前艾曲波帕在国内的售价还是比较昂贵的,对于经济上比较困难的患者,也可以选择印度艾曲波帕【点击咨询】,同样是诺华的原研药,价格要比国内价格便宜许多。
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