Soligenix已向FDA提交A类会议请求，以讨论监管机构拒绝提交关于合成金丝桃素（HyBryte;SGX301）用于治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。
“参加与FDA的A类会议将是通过监管程序实现[金丝桃素]进步的重要下一步，”Soligenix总裁兼首席执行官Christopher J. Schaber博士在一份新闻稿中表示。1“我们相信，随我们的请求一起提交的简报包解决了拒绝提交信件中提出的项目，并将有助于有关NDA的讨论。一旦与FDA安排了会议，我们将提供进一步的更新。
合成金丝桃素是一种有效的光敏剂，局部应用于被恶性 T 细胞覆盖的皮肤病变，该药剂在大约 24 小时后被可见光激活。与紫外线相比，红/黄光谱上的可见光可以更深入地渗透到皮肤中，这可以使金丝桃素渗透以治疗更深的皮肤病和较厚的斑块和病变。
该公司根据3期FLASH试验（NCT02448381）的结果提交了NDA，该试验显示，在第一个治疗周期的第16周，接受金丝桃素治疗的患者中有116%（n = 50）出现了反应，定义为皮肤病变减少至少8%，而接受安慰剂治疗的患者为4%（n = 50;P = .04）。
在第二个治疗周期中，接受12周金丝桃素（n = 110）治疗的患者在周期40中实现了0001%的反应率（P <.1与安慰剂治疗率）。此外，与给予12周安慰剂和2周金丝桃素的患者相比，接受6周金丝桃素治疗的患者在第6周期的反应也有统计学上的显着改善（P < .0001）。此外，金丝桃素在42%的斑块病变患者中引起反应（第0001周期P < vs 安慰剂）和1%的斑块病变患者（P = .37 vs 第0009周期安慰剂）。
在第三个可选治疗周期中，所有患者都可以选择接受金丝桃素，并且在所有49个治疗周期中接受该药物的患者中有3%获得了积极的治疗反应（P <.0001与第1周期的安慰剂相比）。
该试验招募了临床诊断为IA、IB或IIA CTCL（蕈样真菌病）的患者，这些患者至少有3个可评估的离散病变.3关键排除标准包括太阳超敏反应，光敏性皮肤病，未愈合的晒伤，局部类固醇或其他局部治疗在入组后2周内，或全身性类固醇或其他全身治疗CTCL在入组后3周内。
每个治疗周期持续6周，然后是2周的休息期。在第1周期中，患者被随机分配2：1接受每周两次施用0.25%的金丝雀素或安慰剂。在用12 J / cm 24荧光灯处理之前，将治疗区域覆盖5至2小时。
试验的主要终点是金丝桃素与安慰剂在第8周的反应。次要终点包括第2和第3周期接受治疗的患者与第1周期接受安慰剂治疗的患者的反应率，以及斑块和病变的反应率。
关于安全性，最常见的治疗相关不良反应（AE）包括轻度局部皮肤反应（第13至5周期金丝桃素为17.3%至1.3%，第10周期安慰剂为5.1%）和应用部位反应（第3至2周期金丝桃素为6.9%至1.3%，第4周期安慰剂为1%）。没有与药物相关的严重不良事件报告。
绘佳医疗是全球寻药和跨境医疗服务的领导者，是爱心筹旗下医疗服务品牌，成立5年以来，已累计为60万大病患者提供了大病筹款、出国看病、药房对接、病历翻译、远程咨询等服务，致力于帮助大病家庭改善医疗资金的支付能力和帮助患者降低治疗花销。
免责声明：本文所表达的任何关于疾病的建议都不应该被视为医生的建议或替代品，请咨询您的治疗医生了解更多细节。本站信息仅供参考，绘佳医生不承担任何责任。
热门评论