
艾曲波帕用于严重再生障碍性贫血的一线治疗临床数据:
艾曲波帕联合马源性抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢霉素的安全性和有效性在单臂、单中心、开放标签的队列试验【研究ETB115AUS01T(NCT01623167)】中进行了评估。
在US01T研究中,共有153名未接受任何ATG、阿仑单抗或大剂量环磷酰胺免疫抑制治疗(IST)的重度再生障碍性贫血患者接受了艾曲波帕治疗。
12岁及以上患者的起始剂量为150mg,每日一次(亚洲东部和东南部患者减少至75mg),6~11岁的儿童患者的起始剂量为75mg,每日一次(亚洲东部和东南部患者减少至37.5mg),2~5岁的儿童患者的起始剂量为2.5mg/kg,每日一次(亚洲东部和东南部患者减少至1.25mg/kg)。
多组患者接受相同的艾曲波帕起始剂量,但治疗开始日和持续时间不同:
队列1(n=30):艾曲波帕,第14天至第6个月(D14-M6)加h-ATG和环孢霉素;
队列2(n=31):艾曲波帕,第14天至第3个月(D14-M6)加h-ATG和环孢霉素;
队列3 +扩展试验组(艾曲波帕 D1-M6)(n = 92): 艾曲波帕第1天至第6个月(D1-M6) + h-ATG和环孢霉素。
所有患者均有资格接受低剂量环孢霉素(维持剂量),如果他们在6个月时达到血液反应。
在艾曲波帕D1-M6队列中,中位年龄为28岁,其中≥65岁患者占16%,小于17岁患者占28%。46%的患者为男性,大多数患者为白人(62%)。
艾曲波帕联合h-ATG和环孢霉素的疗效指标为客观反应率(ORR),包括完全反应(CR)和部分反应(PR)。
试验结果表明,艾曲波帕D1-M6队列的患者的ORR为79%,CR为44%。中位反应持续时间为24.3个月,中位完全反应持续时间为24.3个月。
34例2 ~ 16岁的患者入选US01T研究。在D1-M6队列中,25名儿童患者中17名患者在6个月时有血液反应,其中7名患者完全反应。
那么效果可观的艾曲波帕价格怎么样呢?
艾曲波帕诺华版有两种规格:
①25mg*14片/一盒,售价约2000元人民币。 ②50mg*14片/一盒,售价约4000元人民币。
孟加拉碧康版有两种规格:
①25mg*28片/一盒,售价约1500元人民币。 ②50mg*28片/一盒,售价约3000元人民币。
艾曲波帕在国内只有一种规格:
25mg*28片/盒,售价约7000元人民币。
同等疗效不同价格的艾曲波帕,孟加拉碧康版本的艾曲波帕更受患者青睐。
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