异基因造血干细胞移植后5％～44％的患者发生血小板减少。移植后血小板减少与移植相关死亡相关，从而导致更差的生存。目前，移植后血小板减少的治疗并无标准方案。
通常参照原发免疫性血小板减少症(ITP)的治疗指南，糖皮质激素作为一线治疗，静脉丙种球蛋白、雄激素、重组人血小板生成素(rhTPO)、CD20单克隆抗体等作为二线治疗。然而，部分患者一线治疗失败，现有二线治疗效果欠满意，因此需要新药进一步改善疗效。
艾曲波帕(Eltrombopag)是第一个口服非肽类血小板生成素受体(TPO—R)激动剂。2008年美国FDA批准艾曲波帕用于治疗慢性ITP。艾曲波帕治疗慢性ITP的有效率为59％一85％，已被列为慢性ITP患者的二线或三线治疗选择。艾曲波帕也被FDA批准治疗再生障碍性贫血(AA)。
艾曲波帕对于慢性丙型肝炎病毒感染和肝硬化引相关血小板减少的疗效和安全性已被证实。与糖皮质激素及CD20单克隆抗体相比，艾曲波帕不存在病毒激活的风险。艾曲波帕对于部分移植后难治性血小板减少患者有效，且停药后可获得持久应答；患者对50～75 mg／d艾曲波帕治疗的耐受性良好，尤其是乙型肝炎病毒感染的患者有良好的安全性。
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