免疫性血小板减少症（Immune thrombocytopenic，ITP），是一种复杂的多机制共同参与的获得性自身免疫性疾病，患者由于对自身血小板抗原的免疫失耐受，通过体液免疫和细胞免疫介导，出现血小板减少、伴或不伴皮肤黏膜出血等临床表现，严重者可出现内脏出血，出血风险大小取决于血小板减少的程度。

美国ITP 指南建议一线治疗首选糖皮质激素，大剂量静脉用人免疫球蛋白、达那唑、免疫抑制剂等也可作为除糖皮质激素外的一线及二线治疗。其目的主要是抑制血小板的破坏，使血小板计数维持在安全水平以避免严重出血事件发生。虽然这些对多数患者都有效，但都存在副作用，有些因ITP 治疗相关的不良反应带来的风险甚至大于疾病本身。激素类药物可能会导致骨流失、糖尿病且长期应用会产生毒性作用，不但长期缓解率底线,而且多数病例会复发；而注射免疫球蛋白可能引发感染及肝损伤。然而脾切除、免疫抑制剂等二线治疗的有效率通常不足50%，且存在较严重的毒副作用。

血小板生成素（Thromboietin，TPO）是调节巨核细胞及血小板生成最主要的因子，主要由肝实质细胞产生，肾小管近端细胞也可以少量产生。TPO 能特异性刺激巨核系祖细胞增殖、分化，是调节巨核细胞增殖、分化、成熟以及介导血小板生成最主要的生长因子，并且参与调节早期造血和造血干细胞发育以及数量的维持，同时TPO 还能促进红系和粒单系祖细胞的增殖，是血液系统最重要的调控因子之一。

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