肿瘤学的新试验设计

目前，在肿瘤药物飞速发展的今天，隔一段时间就有很多肿瘤药物研发成果，在肿瘤药物研发的过程中，我们知道每种肿瘤药物上市之前需要进行一系列的临床试验，今天，绘佳健康带您了解一下肿瘤学的新试验设计。

靶向疗法的研发者面临一个现实问题：如何保证有足够数量特定基因变异的患者进入每种药物的临床试验？现在世界范围内采用的方式是，根据与疾病相关的一组基因生物标记物同步筛选患者，并根据每一种特定基因或通路的改变匹配药物。

多年来国际肺癌研究协会主任（IASLC）、临床肿瘤学中国学会主席（CSCO）肿瘤和中国肺癌靶向治疗的领军人物吴一龙一直倡导这种试验设计，并致力于推动分子基因分型与靶向治疗的临床应用。2015年，他启动CLUSTER 1.0试验，首次在亚洲进行多生物标记物驱动的临床研究。根据患者遗传图谱，将入选的患者分配到不同给药组。基于突变发现的五种靶向不同分子异常的药物，是研究的五个臂，每个臂都进行独立分析。如果对药物响应率达到40%，将进行第II期试验。多臂并行的试验是为了降低总体药物筛选的失败率。本研究受到CFDA药物评价中心极大关注，是中国精准医疗的重要里程碑。现已完成后续CLUSTER 2.0肺癌试验设计，在2017年第四季度推出。CLUSTER 2.0同样以生物标记物驱动，至少在10个研究臂评估新的靶向药物，这些研究聚焦于特定基因或通路的改变。 

在研发icotinib, avitinib,  apatinib等新抗癌药物过程中，中国研究人员推出创新的临床试验设计。其中一项临床I/II期研究针对携带特定EGFR突变的患者，确定avitinib安全性和推荐II期剂量（RP2D）。在这项研究中，不再使用通常的最大耐受剂量，RP2D改由药代动力学、初期疗效和药物安全性确定。这种创新设计建立了一个新模式，使得在早期更大剂量范围内显示疗效和低毒性。由于RP2D测定快速，2016年研究人员向CFDA申请批准avitinib的临床II/III期试验，这是中国有史以来速度最快的新药应用申请。 

目前，CFDA仅批准了5种EGFR TKI，gefitinib, erlotinib, icotinib, afatinib, 和 osimertinib，1种ALK/ROS1 TKI， crizotinib。而其他常见突变的肺癌患者，并没有临床可用的药物。因此，参加一项新临床试验能为这类患者提供精准医疗。事实上，通过不断创新的临床试验，有可控性基因突变的患者能快速获取到尚处于国际性研究以及在美国、日本或欧洲获批的药物。

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