标签：  帕唑帕尼

帕唑帕尼是一种多靶点 TKIs，2012 年被美国 FDA 批准用于进展性、不可切除的或转移性非脂肪细胞性软组织肉瘤的治疗。帕唑帕尼可阻断多个靶点，包括 VEGFＲ-1、VEGFＲ-2、VEGFＲ-3和 PDGFＲ-α、PDGFＲ-β 以及人干细胞因子受体 c-kit。

帕唑帕尼可显著延长晚期非脂肪性软组织肉瘤的无进展生存期，已被批准为晚期非脂肪性软组织肉瘤的二线治疗方案，但相关文献显示其反应率较低且有毒性反应。

一项帕唑帕尼治疗转移性软组织肉瘤的随机、双盲、对照Ⅲ期试验纳入了 369 例患者，帕唑帕尼组与安慰剂组的中位无进展生存时间分别为 4. 6 个月和 1. 6 个月( P ＜ 0. 0001) ，帕唑帕尼显著延长了患者的无进展生存期，常见的 3 级或4 级副反应为疲劳( 13%) 、高血压( 7%) 、厌食症( 6%)和腹泻( 5%) ; 帕唑帕尼组与安慰剂组总生存时间分别为 12. 5 个月和 10. 7 个月。

一项回顾性研究纳入了 43 例转移性软组织肉瘤，研究帕唑帕尼单药治疗软组织肉瘤的活性。该研究所包括的组织学亚型包括平滑肌肉瘤、血管肉瘤、恶性纤维组织细胞瘤、未分化多形性肉瘤、周围神经鞘瘤和滑膜肉瘤，经治疗后疾病的控制率为 61% ，总有效率为 17. 1% ，中位无进展生存时间为 5 个月，中位总生存时间为 8. 2 个月，脂肪肉瘤和横纹肌肉瘤的无进展生存时间 比平滑肌肉瘤、周围神经鞘瘤、恶性纤维组织细胞瘤/未分化多形性肉瘤和滑膜肉瘤的无进展生存时间短。

另一项随机、对照、开放性Ⅱ期临床试验( NCT01861951) 纳入了 120 例 60 岁以上的转移性或晚期软组织肉瘤患者，研究目的为探讨帕唑帕尼联合阿霉素的疗效，此试验正在进行之中，若帕唑帕尼可以降低阿霉素的相关毒性，那么对于那些不符合以阿霉素为基础的治疗方案的患者，此治疗方案将会给他们提供新的治疗选择。

由此可以看出，帕唑帕尼治疗软组织肉瘤是有效且安全的，但在应用时也需要考虑肿瘤组织学亚型的差异。